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News da Cellule Staminali 22 giugno
2007
Usa. Il futuro e' nelle cellule
staminali geneticamente modificate
Curare le malattie con geni terapeutici
introdotti nelle cellule staminali del nostro organismo. Ovvero
quando la terapia genica incontra le cellule staminali. Sarà questa
la tendenza del futuro e la conferma, come ha riferito lo scorso 20
giugno New Scientist, viene da un recente convegno dell'American
Society of Gene Therapy, Seattle, nel corso del quale si è parlato
della possibilità di curare le malattie usando cellule staminali
geneticamente modificate.
Sono già in progetto sperimentazioni cliniche per il trattamento del
diabete e per un gruppo di patologie neurodegenerative chiamate
"malattie da accumulo lisosomiale" (LSD) nel quale è coinvolto un
gruppo di ricercatori italiani. Intanto per le terapie rigenerative
si sta tentando di produrre cellule staminali "migliorate".
Secondo Luigi Naldini, del San Raffaele Telethon of Gene Therapy di
Milano "se si guarda a quello che sta succedendo oggi nel campo
medico e di quello che c'è in cantiere, le cellule staminali
geneticamente modificate costituiscono, senza alcun dubbio, la sfida
del futuro".
Le cellule staminali sono ovviamente un target molto interessante
per la terapia genica, dove geni sani vengono inseriti nella singola
cellula per curare la malattia. Una volta modificate per trasportare
il gene terapeutico, le cellule staminali dovrebbero continuare a
dividersi come normale e a riprodursi dando luogo a cellule figlie
specializzate (terapeuticamente) contenenti tutte lo stesso gene.
Diversamente dalle staminali, le cellule normali usate per scopi
terapeutici hanno una resa limitata in quanto la loro durata di
vita, sia la loro capacità di dividersi sono limitate,
caratteristiche contro le quali i medici hanno sempre lottato per
raggiungere trattamenti efficaci e durevoli.
Tra i lavori più promettenti riferiti al convegno di Seattle, c' è
la terapia per il diabete di tipo 1 basata su cellule staminali
modificate. Le persone con questo tipo di malattia non sono in grado
di regolare i livello degli zuccheri nel sangue perché il loro
sistema immunitario ha distrutto le cellule beta che si trovano nel
pancreas che produce l'insulina. La malattia ora viene trattata con
iniezioni di insulina e rimane difficile imitare le funzioni
regolative proprie dell'organismo per mantenere i giusti livelli di
insulina in risposta al glucosio.
Quello che serve, ha detto Anthony Cheung del enGene, una compagnia
di biotecnologie di Vancouver, è un tipo di cellula che sia
sensibile al glucosio e che possa essere ingegnerizzata per produrre
insulina. Buone candidate per questa funzione sarebbero le cellule
K, trovate nella parte superiore dell'intestino tenue, che già
producono l'ormone GIP in risposta alla presenza di glucosio
nell'intestino. L'ormone GIP manda un messaggio al pancreas che il
cibo è in arrivo, innescando la produzione dell'insulina. Se le
cellule K potessero essere modificate geneticamente per produrre
loro stesse l'insulina, si taglierebbe la testa al toro e si
potrebbe produrre insulina quando serve.
Font:
ttp://staminali.aduc.it:80/php_newsshow_0_6164.html
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