Eurordis è lieta di presentare la sua Carta per la collaborazione tra gli sponsors e le associazioni dei malati per gli studi clinici sulle malattie rare. Per le patologie che noi rappresentiamo i malati sono molto rari e lo stesso si può dire per le conoscenze, in più le informazioni e i finanziamenti sono davvero limitati. Di conseguenza, per mettere insieme delle risorse così rare e preziose e ottimizzare il loro utilizzo negli studi clinici sulle malattie rare, la soluzione più razionale è la costituzione di una partnership tra tutte le parti interessate. Uno dei passi più importanti per l’Europa è stato quello di porre i rappresentanti dei malati al centro del processo decisionale sui farmaci. Il prossimo passo necessario è intensificare il dialogo tra gli sponsors e le associazioni dei malati sugli studi clinici dedicati alle malattie rare. La Carta e gli strumenti che la accompagnano sono stati messi a punto proprio per questo fine.

La Carta di Eurordis nasce da alcuni sforzi più grandi: uno dei quali consiste nel formare i rappresentanti dei malati alla lettura e alla comprensione dei protocolli di sperimentazione clinica, contribuendo quindi al loro sviluppo; un’altra iniziativa è il workshops organizzato ogni sei mesi da Eurordis, a cui partecipano i rappresentanti delle industrie, le autorità regolamentarie e i malati. Un profondo ringraziamento va a tutti coloro che sono nostri partners in queste iniziative: EMEA, COMP, Commissione Europea, INSERM, Leem, componenti della Tavola Rotonda delle Imprese di Eurordis, AFM-Téléthon, e tutti i membri del network di Eurordis coinvolti in questi progetti.

Yann Le Cam
Direttore generale

Con il lancio della Carta per la collaborazione tra gli sponsors e le associazioni dei malati per gli studi clinici sulle malattie rare, a gennaio 2007, abbiamo introdotto un nuovo strumento a disposizione delle sperimentazioni cliniche sulle malattie rare. La Carta è il risultato di discussioni approfondite su come favorire le buone pratiche al fine di migliorare la qualità della ricerca clinica sulle malattie rare e promuovere un dialogo trasparente ed efficace tra gli sponsors e le associazioni dei malati.

Dal 20 al 27 ottobre 2006 si è svolta la prima settimana spagnola di sensibilizzazione alle malattie rare coordinata da FEDER. I malati, l’industria, il governo, i media e le associazioni hanno preso parte a varie attività che hanno mirato a sensibilizzare l’opinione pubblica su queste malattie e a raccogliere fondi. Parlare di successo è riduttivo. Questo articolo vi offre una panoramica sulle attività che si sono svolte durante la settimana e sui loro risultati.

L’organizzazione neozelandese per le malattie rare (NZORD) è una fondazione no profit che si dedica a diffondere informazioni sulle malattie rare ai malati e alle loro famiglie, a promuovere la ricerca scientifica e la costituzione di partnerships tra pazienti, clinici, ricercatori, governo e industria, a migliorare la diagnosi, i trattamenti e l’assistenza sociale. A dicembre 2006 NZORD è diventata membro associato di Eurordis.

Trattamento del carcinoma dell’ovaio
Paclitaxel (micellare)

Trattamento delle ittiosi congenite
Tazarotene

Nuove designazioni Novembre 06

Trattamento della retinite pigmentosa
Acido 4,7,10,13,16,19-docosaesaenoico

Tutti i Farmaci Orfani in Europa (in inglese) >

Team Editoriale: Yann Le Cam, Jerome Parisse-Brassens (editore), Julia Fitzgerald, Nathacha Appanah (autore), Anja Helm, David Oziel (Sito del mese), François Houÿez, Flaminia Macchia

Team di Traduzione: Conchi Casas Jorde (Spagnolo), Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira (Portoghese), Roberta Ruotolo (Italiano), Trado Verso (Francese), Ulrich Langenbeck (Tedesco)