News da Quotidiano.net del 23 aprile 2007

Terapia genica contro malattia rara
E' italiano il primo test sull'uomo
Sarà italiano il primo test sull'uomo di terapia genica per combattere la leucodistrofia metacromatica, una rara malattia genetica che colpisce una persona ogni 40 mila portandola alla totale disabilità e poi, progressivamente, alla morte.
Roma, 16 aprile 2007 - Sarà italiano il primo test sull'uomo di terapia genica per combattere la leucodistrofia metacromatica, una rara malattia genetica che colpisce una persona ogni 40 mila portandola alla totale disabilità e poi, progressivamente, alla morte.
Entro il 2008 i primi test, finanziati da Telethon, verranno condotti su bambini, "partendo inizialmente da due piccoli per poi arrivare a sei in questa prima fase iniziale", spiega Luigi Naldini, co-direttore dell'istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano, a capo dello studio a cui verranno devoluti i fondi raccolti dalle Ferrovie dello Stato nella campagna 'Facciamo viaggiare la ricerca'.
Ma la terapia genica, ovvero la procedura che consente di trasferire materiale genetico allo scopo di prevenire o curare una malattia, non è l'unica sfida che il gruppo di ricercatori capitanato da Naldini si appresta ad affrontare. C'è un'altra 'incognita', infatti, che aleggia su questa ricerca: a trasportare la versione 'sana' del gene che non funziona nei piccoli affetti da questa rara malattia sarà il virus dell'Hiv reso 'buono', ovvero innocuo, in laboratorio.
"Ed è la prima volta che questa tecnica viene utilizzata in pazienti non affetti da Hiv - sostiene Naldini a margine dell'incontro alla stazione Termini di Roma dove sono stati premiati i volontari Fs 'arteficì della raccolta record per Telethon - Prima d'ora, infatti, era stata adottata solo in sieropositivi".
Il vettore lentivirale è un nuovo e potente sistema di trasporto dei geni che sfrutta dunque le potenzialità infettive del virus dell'Aids, dopo averlo 'addomesticato'. "L'Hiv viene disattivato - spiega lo stesso Naldini - in modo che non proliferi, ma resti comunque capace di 'infettare'". Così da portare la versione sana del gene che non funziona nelle cellule delle persone affette da leucodistrofia metacromatica, ovviamente senza che queste si infettino con l'Hiv. Nelle loro cellule, infatti, viene 'traghettatò solo quello che i ricercatori vogliono che arrivi a destinazione con l'obiettivo di curarli. Ciò avviene "prendendo le cellule staminali del sangue della persona malata che vengono tenute un giorno in coltura con il virus ingegnerizzato".
Il virus, dunque, entra in contatto con le cellule solo all'esterno dell'organismo, per trasportare in esse il gene non funzionante. Le staminali, in particolare quelle presenti nel sangue, sono infatti capaci di insediarsi nel cervello e in tutti i nervi con una discreta facilità, permettendo la 'distribuzionè dell'enzima mancante in questi malati, ovvero l'arilsolfatasi (Arsa), all'interno dell'organismo. Il paziente, quindi, viene preparato con un farmaco che rende favorevole l'attecchimento di queste cellule reinfuse. "Quando queste tornano nell'organismo e proliferano - spiega Naldini - tutte le loro 'figliè sono portatrici del gene sano".
Per ora i test sono stati condotti solo su topi. "Nei prossimi mesi - afferma Naldelli - passeremo ai test sull'uomo". Ricerche simili sulla stessa malattia, sempre su animali, sono in corso in Francia e negli Usa, a Minneapolis. "In Francia, dove dovrebbero partire dopo di noi con i test sull'uomo - precisa Naldini - il virus conduttore del gene viene iniettato direttamente nel cervello. Si tratta, tuttavia, di iniezioni invasive che non raggiungono i nervi, per cui anche se la quota di geni iniettata è maggiore, credo che i problemi di deambulazione legati alla malattia in questo modo non si potranno prevenire. Un domani, tuttavia, potremmo combinare i due sistemi".
 

http://qn.quotidiano.net/salute/2007/04/23/6200-terapia_genica_contro_malattia_rara.shtml

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