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Notizie dal mondo delle malattie rare

Terapie avanzate. Entro il 2030 fino a 60 nuovi farmaci, ma per assicurare equità e sostenibilità servono nuovi modelli di accesso

21 Maggio 2024

Se ne è discusso oggi ad un convegno organizzato da Iss e Assobiotec-Federchimica. Più di 1.900 studi clinici nel mondo, di cui 112 in fase 3 (99 portati avanti dall’industria bio-farmaceutica, 13 da accademia, governi o altre istituzioni). Ruolo chiave per l’Italia.

20/05/2024 da Quotidianosanita.it 

Nuovi LEA: al Senato un’interrogazione che solleva le criticità dell’intero contesto sanitario nazionale

16 Maggio 2024

Secondo il Forum delle società scientifiche dei clinici ospedalieri e universitari italiani ben 12 Regioni su 21 non garantiscono neppure la minima sufficienza dei livelli essenziali di assistenza

13/05/2024 da Osservatoriomalattierare.it

Uno studio rivela i lunghi ritardi diagnostici per le malattie rare in Europa

16 Maggio 2024

Un recente sondaggio condotto tra i pazienti di tutta Europa ha evidenziato notevoli ritardi nella diagnosi delle malattie rare in tutta Europa.

15/05/2024 da Euroactive.it

Rachitismo ipofosfatemico legato al cromosoma X: diagnosi precoce e terapie innovative per migliorare la vita dei pazienti

08 Maggio 2024

La diagnosi precoce (e una tempestiva presa in carico del paziente) rimane ancora oggi la sfida più importante.

07/05/2024 da Aboutpharma.it

Malattie rare e test genetici: si pagheranno esami necessari per la diagnosi (ritardandola)

29 Aprile 2024

Attualmente l’analisi dell’esoma e altre indagini genetiche fondamentali per individuare patologie «misteriose» non si pagano grazie a un codice di esenzione generico, che però nei nuovi Lea (non ancora in vigore) è stato eliminato

27/04/2024 da Corriere.it

Al Bambin Gesù, successo per il doppio trapianto fegato e rene per due gemelli di 16 anni

12 Aprile 2024

Affetti da una grave malattia metabolica, a un anno dal complesso intervento, i ragazzi stanno bene.

12/04/2024 da Quotidianosanita.it

Tirosinemie: cosa sono e quali problemi comportano

26 Marzo 2024

Tirosinemie: che cos'è la tirosinemia, cosa significa la tirosinemia alta nel neonato. Le cause, i sintomi e la cura

26/03/2024 da Nostrofiglio.it

Tariffe Lea: quel pesce d’aprile preventivo che per protesica e specialistica rinvia tutto (forse) a inizio 2025

25 Marzo 2024

Sarà stata quella data: il 1° di aprile quando tutto doveva sbloccarsi ’e invece no’. Fatto sta
che i “nuovi” Livelli essenziali di assistenza - si fa per dire perché sono stati immatricolati con Dpcm nel 2017 - proprio non ce la fanno a partire.

25/03/2024 da Il Sole24 Ore

Vivere con la galattosemia: "Lorenzo, il latte è veleno. Aspettiamo un farmaco"

02 Marzo 2024

Ha 5 anni e vive a Forlimpopoli: come lui, un bambino ogni 60mila "Finito in coma, rischia problemi agli occhi e ritardo cognitivo"

da Ilrestodelcarlino.it