Alimenti a Fini Medici Speciali: "La terapia deve arrivare al paziente, non il paziente inseguire la terapia"

Per molte persone con una malattia metabolica ereditaria un Alimento a Fini Medici Speciali (AFMS) non è semplicemente un alimento: è una vera e propria terapia, spesso l’unica disponibile e quindi un salvavita. Per questo è a carico del Servizio Sanitario Nazionale e il suo accesso costituisce un diritto che deve essere garantito a tutti e dovunque, senza differenze legate al territorio di residenza.
Eppure, ancora oggi, ottenere questi prodotti può diventare un percorso a ostacoli. Le procedure cambiano da Regione a Regione e, talvolta, anche tra Aziende sanitarie della stessa Regione. Liste non aggiornate, prodotti non disponibili, ritardi nelle forniture e difficoltà di approvvigionamento rischiano di compromettere la continuità della terapia. In alcuni casi, sono le stesse famiglie a dover acquistare a proprie spese ciò che dovrebbe essere garantito dal Servizio Sanitario.
È da queste difficoltà concrete che nasce la richiesta di interventi urgenti e strutturali avanzata dalle otto* associazioni italiane che rappresentano le persone con malattie metaboliche ereditarie avanzate nel corso del convegno “AFMS e sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale: un’agenda di policy per superare le disparità regionali”, svoltosi a Roma il 22 settembre e promosso dalla senatrice Elena Murelli nell’ambito del percorso condiviso con l’Intergruppo Parlamentare Malattia Celiaca, Allergie Alimentari e AFMS, che si avvale di un Comitato Tecnico Scientifico Sociale di cui le otto associazioni fanno parte.

Dalle richieste alle soluzioni: servono azioni concrete
Il confronto istituzionale di Roma ha rappresentato un'occasione per presentare le criticità e chiedere azioni concrete. Per le persone con malattie metaboliche ereditarie e per le loro famiglie, infatti, l'accesso agli AFMS non è soltanto una questione organizzativa o amministrativa: riguarda la salute, la qualità della vita e la possibilità di seguire senza interruzioni una terapia salvavita.
Le otto associazioni hanno portato diverse proposte e hanno chiesto con forza che i decisori si attivino in modo rapido affinché queste si traducano in regole uniformi, forniture adeguate, strumenti di monitoraggio efficaci e risorse coerenti con le necessità dei pazienti.
Nessun bambino, adolescente o adulto deve vedere compromessa la propria terapia perché vive nella Regione sbagliata o perché il prodotto prescritto non è disponibile. Per questo è necessario che al confronto seguano impegni verificabili e soluzioni capaci di incidere realmente sulla vita quotidiana delle persone e delle famiglie.

Quando il diritto alla terapia dipende dal luogo in cui si vive
“Continuiamo a raccogliere da anni e segnalato forti criticità e difformità che riguardano la prescrizione, l’autorizzazione, gli strumenti regionali di erogazione, le gare, la distribuzione e la concreta disponibilità dei prodotti - ha spiegato Manuela Vaccarotto, vicepresidente di AISMME e portavoce delle otto associazioni - Persone con la stessa patologia e le medesime necessità terapeutiche possono incontrare ostacoli molto diversi nell'ottenere gli alimenti necessari, semplicemente perché vivono in territori differenti. Quando una fornitura si interrompe o un prodotto prescritto non è reperibile attraverso i canali del Servizio Sanitario, i pazienti e le loro famiglie si trovano costretti ad aspettare, cercare alternative o rivolgersi ad altre famiglie, alle associazioni e ai Centri specialistici per trovare una confezione disponibile”.
Un carico che si aggiunge alla gestione quotidiana di una malattia cronica e che può tradursi anche in difficoltà economiche, preoccupazione e incertezza.

La continuità della terapia non può dipendere dalla capacità della famiglia di trovare autonomamente il prodotto necessario, né dalla possibilità di sostenerne il costo. “Come possiamo parlare di diritto alla cura se un paziente non riesce a procurarsi la terapia o è costretto a pagarsela?”, è allora la domanda.

Regole nazionali uniformi per garantire gli stessi diritti
La prima richiesta delle associazioni è l'introduzione di regole nazionali chiare, precise e vincolanti, che assicurino a tutte le persone lo stesso diritto di accesso agli AFMS, indipendentemente dalla Regione o dall'ASL di residenza. È necessario che gli elenchi dei prodotti, i sistemi prescrittivi e gli strumenti regionali di erogazione siano aggiornati tempestivamente e coerenti con il quadro nazionale, così da rendere effettiva la possibilità di prescrivere e ricevere gli alimenti necessari.

Un altro aspetto fondamentale riguarda la continuità: cambiare città o Regione per motivi di studio, lavoro, assistenza o esigenze familiari non deve significare affrontare nuove procedure, ritardi o interruzioni per ottenere una terapia già prescritta. Il diritto alla cura deve accompagnare la persona ovunque si trovi.

Una piattaforma nazionale per monitorare prescrizioni e forniture
Non basta che un prodotto sia previsto dalle norme: deve essere concretamente disponibile per la persona che ne ha bisogno.
Tra le proposte avanzate dalle associazioni figura dunque la realizzazione di una piattaforma nazionale dedicata ai piani terapeutici e all'erogazione degli AFMS, accessibile ai Centri prescrittori e ai servizi responsabili della fornitura.
Uno strumento di questo tipo permetterebbe di seguire l'intero percorso, dalla prescrizione alla consegna, individuando tempestivamente ritardi, indisponibilità e carenze. Consentirebbe inoltre di raccogliere dati confrontabili tra i territori e di verificare se la terapia prescritta venga effettivamente garantita nei tempi necessari.
La piattaforma potrebbe rappresentare anche un supporto concreto per assicurare la continuità delle forniture in caso di trasferimento da un'ASL a un'altra o da una Regione all'altra.

L'approvvigionamento deve rispondere alle reali necessità del paziente
Le associazioni chiedono anche una revisione delle modalità di approvvigionamento, affinché siano costruite a partire dal fabbisogno clinico individuale e dal piano terapeutico, senza limitare la scelta in base anche alle esigenze del paziente.
Età, caratteristiche nutrizionali, formulazione, palatabilità, praticità e accettabilità del prodotto sono elementi essenziali per chi deve seguire una dieta terapeutica per tutta la vita. Non si tratta di preferenze secondarie, ma di aspetti che possono influire sulla possibilità di seguire correttamente la terapia e mantenerla nel tempo. “Non è il paziente che deve adattarsi al prodotto disponibile: è il sistema che deve garantire il prodotto necessario al paziente”, sottolinea Vaccarotto.

Per rendere l'accesso più semplice ed efficace e per una distribuzione più capillare, le associazioni propongono il coinvolgimento delle farmacie territoriali e, quando necessario, la consegna a domicilio. Una migliore organizzazione delle forniture potrebbe inoltre evitare che alcuni prodotti rimangano inutilizzati nei magazzini mentre altre famiglie non riescono a reperire quelli di cui hanno bisogno.
Anche la sostenibilità economica deve essere valutata considerando l'appropriatezza della terapia, la continuità delle forniture e la possibilità concreta che il paziente riesca a seguire il trattamento. Il prodotto con il costo iniziale più basso non è necessariamente quello che garantisce i migliori risultati per la persona e per il Servizio Sanitario.

Risorse adeguate, competenze specialistiche e ascolto delle famiglie
Si è parlato anche di risorse. “Per garantire un accesso effettivo agli AFMS, le risorse disponibili devono essere commisurate al fabbisogno reale, tenendo conto della patologia, dell'età dei pazienti e dell'aumento dei costi alimentari – ha puntualizzato Vaccarotto -. La programmazione economica non può prescindere dalle necessità cliniche: è la terapia necessaria a determinare le risorse da garantire, non il contrario”.

Un Tavolo nazionale permanente, la voce di pazienti

Le associazioni ritengono inoltre indispensabile il coinvolgimento delle famiglie e delle organizzazioni che le rappresentano nella definizione e nella verifica delle soluzioni. Per questo propongono un Tavolo nazionale permanente sugli AFMS, con la partecipazione delle associazioni, affiancato da un sistema di monitoraggio dell'accesso, dei tempi di approvvigionamento, delle indisponibilità e delle criticità territoriali.
Infine, nel rngraziare la Senatrice Murelli per l'iniziativa, Vaccarotto ha ricordato come i dietisti con competenze specifiche nelle malattie metaboliche ereditarie giochino un ruolo importante. "Sono figure essenziali per la gestione della terapia nutrizionale e per l'individuazione e la raccomandazione degli AFMS più appropriati - ha concluso - e dovrebbero essere maggiormente presenti nelle strutture di cura".

* Le otto Associazioni
• Aismme Associazione Italiana Sostegno Malattie Metaboliche Ereditarie Aps – Verona
• Cometa Asmme Associazione Studio Malattie Metaboliche Ereditarie Odv – Padova
• APMMC Associazione Prevenzione Malattie Metaboliche Congenite – Milano
• Associazione Cometa Emilia Romagna Malattie Metaboliche Ereditarie Odv - Bologna
• Ammec Associazione Malattie Metaboliche Congenite Odv - Firenze
• Aps l’Ape Associazione PKU Campania - Santo Stefano del Sole AV
• Amegep Associazione Malattie Metaboliche e Genetiche Puglia ODV – Bari
• Iris Associazione Siciliana Malattie Ereditarie Metaboliche Rare Odv – Palermo